Google+ Badge

30.04.2015

Новое лекарство от “царской” болезни



В этом году французские учение совместно с американскими разработали новое лекарство от гемофилии, которое призвано блокировать деятельность белков, препятствующих свёртыванию крови. ALN-AT3 - так назвали новое лекарство, которое уже проходит первый этап клинических испытаний. Первыми подопытными были мыши и макаки, и первые эксперименты прошли успешно.



Гемофилия или “царская болезнь” - это редкое наследственное заболевание, которое есть следствием нарушения процесса коагуляции из-за нехватки такого белка как фактор свёртывания крови VIII (гемофилия типа А) или фактор свёртывания крови IX (гемофилия типа В).
Проявлениями гемофилии есть частое кровоизлияние в полость суставов, внутренние органы и мышцы. Такие кровоизлияния могут быть следствием полученных травм, а могут и возникать спонтанно. У больного “царской болезнью” есть большой риск развития геморрагического инсульта или инфаркта миокарда, связанного с кровоизлиянием в сердечную мышцу.  
Сегодня это заболевание не является смертельным, но есть очень опасным.
В Украине гемофилию начали лечить более-менее нормально только с 2009 года. Государство закупает лекарство, распределяет его по областям, где по бесплатным рецептам оно попадет к больным гемофилией. Такая программа позволила снизить количество госпитализации в стране до четырех раз.
Ранее эта болезнь делала людей инвалидами еще в 12 лет, а продолжительность жизни больных была чуть больше 30 лет. Теперь, благодаря прогрессу медицины продолжительность жизни больных гемофилией фактически не отличается от продолжительности жизни здоровых людей.
Механизм изобретенного препарата заключается в подавлении действия белкового фактора антитробина, который не позволяет крови нормально свертываться.
Исследование  ALN-AT3 проводилось на 17 лабораторных мышах и 4 обезьянах. Для всех подопытных была характерна нехватка фактора свертывания  крови VIII. Использование чудо-лекарства позволило повысить свертываемость крови в несколько раз!
Кроме того, исследователи сумели доказать, что ALN-AT3 сохраняет свое действие и при параллельном использовании с методом лечения “царской” болезни, который используют сейчас, -  инъекциями факторов свертывания крови VIII и IX в организм больного.






Интересно:
Гемофилия получила название “царской” болезни, поскольку ею томились много  представителей королевских династий. В частности, цесаревич Алексей - яркий пример страдавшего от этой болезни. По материнской линии он был прямым потомком английской королевы Виктории. Дочери королевы Виктории Алиса и Беатриса передали эту страшную болезнь своим детям, при этом никогда ею не болевшие. Такая ситуация объясняется тем, что гемофилия проявляется только у мужчин, женщины являются только носителями гена гемофилии и никогда ею не болеют.